FDA CHẤP THUẬN THUỐC MỚI ĐIỀU TRỊ ĐA U TỦY XƯƠNG KHÔNG ĐÁP ỨNG ĐIỀU TRỊ HOẶC TÁI PHÁT
CLB Sinh Viên Dược Lâm Sàng
Đa u tủy xương (Multiple myeloma – MM), còn được gọi là u nguyên bào tế bào plasma, là một loại ung thư của tế bào plasma, một loại tế bào bạch cầu thường tạo ra các kháng thể. Trong đa u tủy xương, tương bào tiếp tục sản xuất kháng thể như những tương bào bình thường nhưng nó lại tạo ra những kháng thể bất thường (protein M) gây tổn thương cho thận.
Đang xem: Multiple myeloma là gì
Đa u tủy xương là bệnh ung thư máu phổ biến thứ hai, ảnh hưởng đến hơn 130.000 bệnh nhân ở Mỹ; khoảng 32.000 người Mỹ được chẩn đoán mắc bệnh đa u tủy xương mỗi năm.
Isatuximab là một kháng thể đơn dòng chống CD38 được tiêm truyền tĩnh mạch (IV), hoạt động bằng cách giúp hệ thống miễn dịch tiêu diệt các tế bào ung thư tủy. CD38 là một thụ thể bề mặt có nhiều và đồng đều trên các tế bào u nguyên bào, vì vậy mà CD38 trở thành mục tiêu tiềm năng cho các phương pháp trị liệu dựa trên kháng thể như Sarclisa.
Xem thêm: Derivative Là Gì – Chứng Khoán Phái Sinh (Derivatives) Là Gì
Ông Richard Pazdur, MD, Giám đốc Trung tâm ung thư của FDA kiêm Giám đốc Văn phòng bệnh ung thư tại Trung tâm đánh giá và nghiên cứu thuốc của FDA cho biết: “Mặc dù không thể chữa khỏi bệnh đa u tủy xương, nhưng hiện nay Sarclisa là một lựa chọn điều trị khác theo hướng CD38, được thêm vào danh sách các phương pháp điều trị được FDA chấp thuận cho bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy xương tiến triển sau các liệu pháp trước đó.”
Sự chấp thuận này dựa trên kết quả thử nghiệm không mù (open-lable) ICARIA-MM được thực hiện ngẫu nhiên qua thử nghiệm lâm sàng pha 3 của isatuximab trên 307 bệnh nhân.
Với thời gian theo dõi trung bình là 11,6 tháng, thì thời gian sống sót không tiến triển trung bình ở nhóm bệnh nhân dùng isatuximab-pomalidomide-dexamethasone là 11,5 tháng so với nhóm dùng pomalidomide-dexamethasone là 6,5 tháng (tỷ lệ rủi ro là 0,60; P= 0.001) theo kết quả báo cáo năm ngoái. Tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 60,4% cho nhóm điều trị 3 thuốc và 35,3% cho nhóm điều trị 2 thuốc.
Xem thêm: Shipping Instruction ( Si Shipping Instruction Là Gì, Si (Shipping Instruction) Là Gì
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của isatuximab (xảy ra ít nhất 20% bệnh nhân) bao gồm giảm bạch cầu (96%), phản ứng liên quan đến tiêm truyền (39%), viêm phổi (31%), nhiễm trùng đường hô hấp trên (57%), tiêu chảy (26%), thiếu máu, giảm bạch cầu lympho, giảm tiểu cầu.
